KEYNOTE-054[7] 是一项在北美、欧洲、澳洲等 23 个国家或地区的 123 家临床中心开展的 III 期临床研究，旨在评估帕博利珠单抗在黑色素瘤患者术后辅助治疗的疗效及安全性。
纳入接受手术切除的黑色素瘤人群，随机分成两组，试验组接受帕博利珠单抗辅助治疗，方案为 200 mgQ3W，1 年；对照组以相同的治疗频率给予安慰剂治疗。1 年后停药随访直至出现复发。试验组若复发在免疫治疗结束 6 个月以上，可以再次接受免疫治疗，对照组复发的患者可交叉至免疫治疗。研究终点为无病生存率（RFS）。
研究共纳入 1019 例患者，其中帕博利珠单抗组 514 例，安慰剂组 505 例。初步结果发表在 2018 年 4 月的《新英格兰杂志》上。结果显示，帕博利珠单抗相对安慰剂显著延长了 III 期黑色素瘤的术后无复发生存（1 年的 RFS，75.4% vs 61.0%，HR 0.74，P<0.001）。任何分层分析中的亚组都更倾向于免疫治疗。其中，肿瘤内 PD-L1 表达阳性的患者从免疫治疗中获益更多（1 年 RFS，77.1% vs 62.6%，HR 0.54，P<0.001）。对于高危的 III 期黑色素瘤，帕博利珠单抗维持 1 年的辅助治疗，能够显著降低患者的复发风险，且毒性低，耐受性好。
[7]Eggermont AMM, Blank CU, Mandala M, et al. Adjuvant pembrolizumab versus Placebo in Resected Stage III Melanoma. NEW ENGL J MED 2018. DOI: 10.1056/NEJMoa1802357.
